GNR-097
Генериум
Основные сведения
24.02.2025
I-II
регистрация оригинального препарата
Информация из ГРЛС
GNR-097
—
раствор для инфузий, 2 ?10^13 вектор геномов/мл
GNR097-DMD01
средняя
Открыть ГРЛС ↗
Основание расшифровки
ГЕНЕРИУМ на официальном сайте прямо описывает GNR-097 как рекомбинантный аденоассоциированный вирусный вектор серотипа 9 (AAV9), кодирующий укороченный дистрофин. Совпадают код препарата, мышечная дистрофия Дюшенна, детская популяция и однократное внутривенное введение. Присвоенное МНН не установлено; используется кодовое обозначение GNR-097. Источник: https://www.generium.ru/en/news/generium-initiates-clinical-trial-of-original-gene-therapy-drug-for-duchenne-muscular-dystrophy-trea/
О достоверности: точная достоверность устанавливается, если МНН прямо указано в ГРЛС; высокая — если в ГРЛС указано торговое наименование референтного препарата. Если достоверность ниже точной или высокой, информацию необходимо оценивать критически самостоятельно.
Исследуемый препарат
GNR-097
GNR-097
р-р д/инф.
раствор для инфузий
2×10^13 вектор геномов/мл
Референтный препарат
—
—
—
—
Нет
Организация
Исследование
неврология
мышечная дистрофия Дюшенна
Протокол исследования
Многоцентровое простое слепое рандомизированное плацебо контролируемое исследование однократного внутривенного введения генотерапевтического препарата GNR-097 пациентам детского возраста с прогрессирующей мышечной дистрофией Дюшенна.
Цель исследования из ГРЛС
—
Регистрация
Пока не зарегистрирован
Не указана