Клотилия
Генериум
Основные сведения
28.04.2025
IIb
Прочее
Информация из ГРЛС
GNR-055
—
концентрат для приготовления раствора для инфузий, 5 мг/мл
GNR055-MPS012
средняя
Открыть ГРЛС ↗
Основание расшифровки
GNR-055 расшифрован как веренафусп альфа (Клотилия) на основании данных разработчика и опубликованного исследования, связывающих этот шифр с препаратом. Совпадают разработчик АО «ГЕНЕРИУМ», заболевание — мукополисахаридоз II типа, инфузионная лекарственная форма и концентрация 5 мг/мл. Достоверность идентификации МНН сохранена средней: непосредственно в карточке РКИ указан шифр GNR-055. Бизнес-цель отнесена к «Прочее»: исследование повышенных доз введения с возможным последующим изменением режима дозирования. Протокол GNR055-MPS012 предусматривает изучение безопасности, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности доз 6, 9 и 12 мг/кг у пациентов с мукополисахаридозом II типа. Это дозы введения на массу тела, а не новые дозировки лекарственной формы; концентрация препарата остаётся 5 мг/мл. В опубликованной на сайте производителя ОХЛП, проверенной 27.09.2026, раздел 4.1 уже предусматривает длительное лечение синдрома Хантера (мукополисахаридоз II типа) у взрослых и детей старше 6 лет. Раздел 4.2 устанавливает рекомендованную дозу 3 мг/кг массы тела один раз в неделю. Таким образом, заболевание уже входит в показания, а исследуемые повышенные дозы не представлены как рекомендованный режим в этой ОХЛП. Оснований считать данное РКИ регистрацией новой дозировки препарата или расширением показаний по доступному описанию нет. Возможность внесения нового режима в инструкцию является предполагаемой бизнес-целью, а не подтверждённым результатом исследования. Препарат зарегистрирован 08.10.2025, РУ ЛП-№(011997)-(РГ-RU); дата разрешения на РКИ 28.04.2025 предшествует регистрации, поэтому текущая ОХЛП не выдаётся за инструкцию, действовавшую на дату разрешения. Источник ОХЛП, разделы 4.1–4.2, страницы 1–2: https://www.generium.ru/upload/iblock/817/wyo2unlqkysi5cf2f09ek34vqvoi7g0v.pdf . Страница препарата: https://www.generium.ru/products/klotiliya/ . Обоснование уточнено 27.09.2026 по согласованию с пользователем.
О достоверности: точная достоверность устанавливается, если МНН прямо указано в ГРЛС; высокая — если в ГРЛС указано торговое наименование референтного препарата. Если достоверность ниже точной или высокой, информацию необходимо оценивать критически самостоятельно.
Исследуемый препарат
Веренафусп альфа
Клотилия
конц.д/п/р-ра д/инф.
концентрат для приготовления раствора для инфузий
5 мг/мл
Референтный препарат
—
—
—
—
Да
Организация
Исследование
Нефрология; Ортопедия; Терапия (общая); Аллергология и иммунология; Кардиология
Неврология; Гастроэнтерология; Оториноларингология; Общая практика
Протокол исследования
Пилотное исследование безопасности, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности препарата GNR-055 (АО «ГЕНЕРИУМ», Россия) в дозах 6, 9 и 12 мг/кг у пациентов с мукополисахаридозом II типа
Цель исследования из ГРЛС
—
Регистрация
ЛП-№(011997)-(РГ-RU)
2025-10-08